Trong một bước đột phá quan trọng đối với nghiên cứu y học, các nhà khoa học từ Google DeepMind và Đại học Yale đã sử dụng AI mới để khám phá phương pháp điều trị ung thư tiềm năng. Mô hình tham số 27 tỷ, được gọi là C2S-Scale 27B, được công bố vào ngày 15 tháng 10 năm 2025.
Mô hình này phân tích dữ liệu đơn bào để hình thành một giả thuyết mới: một loại thuốc cụ thể có thể khuếch đại khả năng của hệ thống miễn dịch nhằm nhắm mục tiêu vào các khối u”vô hình”. Sau đó, các nhà nghiên cứu đã xác thực thành công dự đoán do AI tạo ra này trong các thí nghiệm trong phòng thí nghiệm.
Thành công này đánh dấu một thời điểm quan trọng đối với “AI cho Khoa học”. Nó cho thấy các mô hình lớn không chỉ có thể xử lý thông tin mà còn tạo ra những ý tưởng độc đáo, có thể kiểm chứng được. Điều này có thể đẩy nhanh quá trình phát triển các phương pháp điều trị y tế mới và thay đổi cách tiến hành nghiên cứu sinh học.
Từ màn hình ảo đến khám phá được xác thực
Thách thức trọng tâm trong liệu pháp miễn dịch ung thư là nhiều khối u ở trạng thái “lạnh”—hệ thống miễn dịch của cơ thể hoàn toàn vô hình. Chiến lược quan trọng là làm cho chúng “nóng” bằng cách buộc chúng hiển thị các tín hiệu kích hoạt miễn dịch thông qua một quá trình gọi là trình bày kháng nguyên.
Để tìm ra cách thực hiện điều này, các nhà nghiên cứu đã giao cho C2S-Scale 27B một nhiệm vụ rất cụ thể. Họ đã thiết kế một “màn hình ảo ngữ cảnh kép” để tìm ra loại thuốc hoạt động như một bộ khuếch đại có điều kiện, mô phỏng tác dụng của hơn 4.000 loại thuốc.
The Cách tiếp cận “bối cảnh kép” là chìa khóa. Mô hình phải tìm ra một loại thuốc chỉ có hiệu quả trong môi trường liên quan đến bệnh nhân với các tín hiệu miễn dịch, nhưng không hiệu quả trong bối cảnh phòng thí nghiệm biệt lập. Độ chính xác này đòi hỏi khả năng suy luận có điều kiện ở mức độ phức tạp.
Ứng cử viên hàng đầu của AI là silmitasertib (CX-4945). Mô hình dự đoán nó sẽ làm tăng mạnh sự trình diện kháng nguyên trong bối cảnh mục tiêu nhưng lại có rất ít tác dụng. Đây là một giả thuyết mới vì trước đây loại thuốc này không có mối liên hệ nào được báo cáo với cơ chế cụ thể này.
Để kiểm tra dự đoán, nhóm nghiên cứu đã đưa giả thuyết từ máy tính đến bàn thí nghiệm. Họ đã sử dụng các mô hình tế bào thần kinh nội tiết của con người – một loại tế bào mà AI chưa từng gặp trong quá trình huấn luyện. Kết quả là sự xác nhận đáng kinh ngạc cho giả thuyết của mô hình.
Bước này, chuyển từ dự đoán trên máy tính (trong silico) sang thử nghiệm trong phòng thí nghiệm (trong ống nghiệm), là tiêu chuẩn vàng để xác thực các giả thuyết sinh học do AI điều khiển. Các thí nghiệm cho thấy rằng mặc dù chỉ dùng thuốc hoặc interferon liều thấp ít có tác dụng nhưng sự kết hợp của chúng đã tạo ra sự khuếch đại hiệp đồng rõ rệt.
Quy luật về tỷ lệ và Bình minh của Sinh học Sáng tạo
Thành tựu của Google cung cấp bằng chứng thuyết phục cho lý thuyết về “quy luật tỷ lệ” trong sinh học. Khái niệm này đã thúc đẩy sự bùng nổ gần đây của các mô hình ngôn ngữ lớn, thừa nhận rằng khi các mô hình ngày càng lớn hơn, chúng không chỉ cải thiện mà còn có thể có được những khả năng hoàn toàn mới, mới nổi.
Các khả năng mới nổi là những khả năng không được lập trình rõ ràng mà xuất hiện khi một mô hình tăng trưởng về quy mô và độ phức tạp. Đối với C2S-Scale, điều này có nghĩa là nó có thể thực hiện lý luận có điều kiện cần thiết để hiểu logic “nếu-thì” của bối cảnh miễn dịch—một nhiệm vụ mà các mô hình nhỏ hơn không thực hiện được.
Mô hình C2S-Scale, được xây dựng trên kiến trúc Gemma 2 mở của Google, đã chứng minh điều này bằng cách tạo ra một ý tưởng khoa học có thể thử nghiệm. Như Shekoofeh Azizi của Google DeepMind đã giải thích: “kết quả này cũng cung cấp kế hoạch chi tiết cho một loại khám phá sinh học mới”.
Điều này thể hiện sự chuyển đổi cơ bản từ AI như một công cụ phân tích dữ liệu đơn thuần sang một đối tác sáng tạo trong khám phá khoa học. Thành công của mô hình này gợi ý một tương lai trong đó AI có thể chạy các màn hình ảo lớn để khám phá các cơ chế sinh học phức tạp, phụ thuộc vào bối cảnh.
Phương pháp mới có thể rút ngắn đáng kể con đường từ nghiên cứu ban đầu đến các hướng điều trị khả thi. Nhóm cho biết họ chứng minh rằng các mô hình lớn hơn “có thể tạo ra các mô hình dự đoán về hành vi tế bào đủ mạnh để… tạo ra các giả thuyết có cơ sở sinh học”.
Một công cụ mới trong Hệ sinh thái’AI cho khoa học’mở
Dự án C2S-Scale 27B là một phần trong xu hướng ngành rộng lớn hơn hướng tới việc tạo ra AI chuyên biệt cho các lĩnh vực khoa học. Google đã tích cực xây dựng “Gemmaverse” của mình với các mô hình như TxGemma để khám phá ma túy. Điều này phản ánh chiến lược tập trung vào các ứng dụng có mục tiêu, có tác động cao.
Microsoft đang theo đuổi sáng kiến ”AI cho khoa học”tương tự, phát hành các công cụ như BiomedParse để phân tích hình ảnh y tế và mô hình phát hiện bất thường để phát hiện ung thư vú. Những nỗ lực song song này nhấn mạnh sự xoay trục chiến lược trong toàn ngành.
Để phù hợp với tinh thần khoa học mở, Google và Yale đã tạo ra mô hình C2S-Scale 27B, mã cơ bản của nó và tài liệu nghiên cứu có sẵn công khai trên các nền tảng như Ôm mặt và GitHub. Điều này cho phép cộng đồng nghiên cứu toàn cầu phát triển dựa trên công việc của họ.
Cách tiếp cận mở này rất quan trọng để xác nhận tính khoa học. Bằng cách phát hành các công cụ này, Google và Yale mời gọi sự giám sát và cộng tác, cho phép các nhà nghiên cứu khác nhân rộng những phát hiện của họ và khám phá các giả thuyết mới. Nó thúc đẩy một môi trường nghiên cứu minh bạch hơn.
Mặc dù khám phá này là một thành tựu mang tính bước ngoặt nhưng con đường dẫn đến ứng dụng lâm sàng còn dài. AI trong y học phải đối mặt với những rào cản đáng kể, từ việc đảm bảo độ tin cậy trong thế giới thực đến điều hướng đạo đức phức tạp về quyền riêng tư dữ liệu của bệnh nhân, mối lo ngại được các AI y tế quy mô lớn khác nhấn mạnh.
Như Giáo sư Moritz Gerstung của DKFZ đã lưu ý về một mô hình dự đoán tương tự, “các mô hình tổng quát như của chúng tôi một ngày nào đó có thể giúp cá nhân hóa hoạt động chăm sóc và dự đoán nhu cầu chăm sóc sức khỏe trên quy mô lớn”. Công việc này, bằng cách chuyển từ dự đoán thuần túy sang khám phá đã được xác thực, đưa tầm nhìn đó tiến một bước quan trọng đến gần hơn với thực tế.
